Técnicas de edición de ácidos nucleicos en enfermedades cardiovasculares

Título: CRISPR-Cas9 como terapia de protección de enfermedades cardíacas

Tipo de Edición: Somática [células madre hematopoyética (HSC)], ex vivo

Dirigido hacia: gen PCSK9- locus 1p32.3/ gen ANGPT3 en ratones (knock-out)

Dirigido por: CRISPR/ CAS9

Órgano a tratar: Principalmente corazón, hígado e intestino delgado

Vía de administración: Hígados humanizados de ratones- in vivo. Se inactivo el gen PCSK9 que está relacionado con el metabolismo y el riesgo de enfermedades cardíacas. La administración se hizo mediante inyección en el hígado, donde el sistema CRISP-Cas9  inactive permanentemente al gen  (PCSK9). Luego se vigila como la cantidad de proteína PCSK9 en sangre disminuye y los niveles de colesterol LDL.

Resultados     

Al existir mutaciones en el gen ANGPTL3 puede producir un efecto en 4 áreas como son: reducción en niveles de colesterol, disminución de triglicéridos, menor probabilidad de enfermedad cardíaca y menor riesgo de diabetes.

• Resultados a corto plazo: Se logro reducir los niveles de colesterol  LDL en un 35- 40%. Se observado que se mantienen bajos durante varios meses, indicando que su inactivación es  efectiva.

• Resultados a mediano plazo: Se plantea investigaciones para evaluar efectos secundarios o complicaciones derivadas por la edición génica y a su vez la respuesta por el organismo ante la disminución del PCSK9.

• Resultados a largo plazo: Se plantea que la intervención generaría una reducción hasta un 90% en el riesgo de enfermedades de arterias coronarias.

Imagen obtenida de: https://www.nationalgeographic.com.es/ciencia/la-edicion-genetica-logra-proteger-a-los-ratones-de-enfermedades-cardiacas_19365

Referencias Bibliográficas:

1. Vetcher D. CRISPR-Cas9 como terapia de protección de enfermedades cardíacas. Revista Argentina de Cardioangiología Intervencionista [Internet]. 2022;13(2):61-67. Disponible en:  28900610067.pdf (meducatium.com.ar)